Transplantace kmenových buněk mohou doslova změnit životy miliónům pacientů s roztroušenou sklerózou, prohlásili britští lékaři. Studie na více než stovce pacientů prokázala, že tato metoda dokáže zastavit rozvoj dosud nevyléčitelné nemoci.
| Zdroj: | https://www.novinky.cz/veda-skoly/468288-kmenove-bunky-znamenaji-nadeji-pro-pacienty-s-roztrousenou-sklerozou.html |
|---|---|
| Odpovídá: | Prof. MUDr. Eva Havrdová, CSc., členka výboru Neuroimunologické společnosti ČLS JEP |
Roztroušená skleróza není dosud chorobou vyléčitelnou, ale s přibývajícími léky ovlivňujícími imunitní systém pacienta je u většiny pacientů chorobou léčitelnou, tedy ovlivnitelnou. Protože je onemocnění velmi individuální, lze logicky očekávat, že nebudou na stejné léky reagovat všichni stejně. Jsou zavedeny určitě postupy, kdy se většinou začíná bezpečnějšími léky, ale s nižší účinností (dostačují asi u 30-40% pacientů), monitoruje se jejich efekt, a při trvající aktivitě choroby se léčba tzv. eskaluje, tzn. přechází se na účinnější léčbu, která ale většinou představuje i větší rizika nežádoucích účinků u některých osob.
Tato léčba má za cíl omezit nadměrnou aktivitu nemoci, je to léčba léky ovlivňujícími pdřirozený průběh choroby.
Před érou eskalačních léků byla používána u pacientů s agresivním průběhem cytostatika k likvidaci bílých krvinek zodpovědných za aktivitu nemoci. Tato léčba byla spojena se známými nežádoucími účinky cytostatik, i když jejich dávky zdaleka nedosahovaly dávek používaných v onkologické léčbě. V 90. letech po studiích na zvířatech s tzv. transplantací kmenových buněk bylo jasné, že intenzivní potlačení funkce imunitního systému (cytostatiky), která je posléze nahrazena zárodečnými krvetvornými buňkami, vede k významnému potlačení nemoci. Proto se v polovině 90. let hematologové pokusili spolu s neurology zjistit, zda je tento způsob léčby, dosud používaný u hematologických malignit, bezpečný u pacientů s RS. Česká republika byla jednou z prvních zemí, které se k tomuto programu připojily, první česká pacientka byla transplantována v únoru 1998, poté tuto léčbu podstoupilo ještě přes 40 pacientů. Efekt odpovídal tomu, že byli transplantováni především pacienti v pokročilém stadiu nemoci.
S příchodem eskalačních velmi efektivních léků zájem o transplantace výrazně poklesl, protože tyto léky měly lepší bezpečnostní profil. Analýza několika set transplantovaných pacientů ve světě však ukázala, že transplantace byla efektivní pouze u pacientů, kteří měli minimální invaliditu a krátké trvání nemoci. Proto se zájem o zkoumání tohoto léčebného přístupu obnovil. Zatím ale nemáme žádné srovnání s nejúčinnějšími léky (jako jsou natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab) v regulérní klinické studii, ani dlouhodobá data pacientů, transplantovaných v počátečním stadiu nemoci. Proto musíme být k výsledkům velmi zdrženliví. Nežádoucí účinky celé procedury se mohou objevit i s odstupem doby, dva čeští pacienti zemřeli na onkologické onemocnění. Pacientům v pokročilejších stadiích choroby procedura nepomohla vůbec. Nadšené zprávy v médiích o úžasném efektu po roce léčby jsou proto zcela nedostačující. A rozhodně nelze mluvit o vyléčení RS.
Kromě léčby základního patologického procesu u RS lze ještě ovlivňovat ve všech stadiích nemoci příznaky nemoci. Zde jde o léčbu symptomatickou (bolest, spasticitu, močové obtíže, depresi, poruchy erekce apod.)
