Autoři studie poprvé demonstrovali, že nový nástroj dokáže vyléčit zvíře, laboratorní myš. Zároveň metodu úspěšně vyzkoušeli na genu Itga4, klíčovém pro rozvoj myšího modelu roztroušené sklerózy.
Genetičtí inženýři z Tokia vytvořili nástroj, který opravuje špatnou imunitní odpověď. Hybridní molekula složená z DNA i RNA umí vyhledávat chyby v přepisu genů pro bílé krvinky, obranné B a T- lymfocyty. Článek o tom vyšel v odborném časopise Nature Communications.
Bílé krvinky za normálních okolností spolupracují, aby zbavili tělo cizorodých látek. Pokud se ale jejich geny aktivují v nesprávnou dobu, vede to k onemocnění. To by měl pomoci spravit nový nástroj genové terapie zvaný HDO.
„Funguje jako brzda, která se dá na koleje,“ ilustruje situaci chemik Petr Cígler. Dodává, že se pod vlivem HDO v buňkách zasekne mašinerie, která umožňuje vznik bílkoviny z mRNA.
„Přidaný malý kousek RNA nejenže přepis zablokuje, ale dokonce buňku naviguje na místo určené ke zničení,“ upozorňuje Cígler. Připomíná, že už teď se podobná metoda využívá u léčby některých vzácných chorob.
Přehnaná reakce
Zmíněný nový nástroj genové terapie zafungoval zatím jen na myším modelu, klinické zkoušky ho teprve čekají. Má pomoci zabránit příliš silné imunitní reakci, kterou známe například z covidu-19.
„Můžeme blokovat látky, s jejichž pomocí spolu imunitní buňky komunikují, anebo fyzicky bránit těmto buňkám, aby pronikaly do tkání,“ vysvětluje biochemik a molekulární imunolog Marek Cebecauer.
Využívání protilátek je podle něj méně citlivá metoda. „Ne vždy je dobré zasahovat do povrchových molekul,“ argumentuje vědec.
Na rozdíl od aplikace protilátek dokáže nová metoda HDO blokovat ty správné trasy, a s protilátkou léčbou ji lze případně kombinovat.
Obtížná doprava
Nejtěžší na testech nové metody bylo dostat zmíněnou bariéru nikoliv do imunitních buněk, ale do těla, zvláště pak do krve.
„Vytvořili molekulu, která je chemicky stabilizovaná a dostane se tam, kam má,“ říká Marek Cebecauer. Výhodou toho postupu je, že pomyslné koleje zablokuje jen na určitou dobu.
„Pokud nepoužijeme úplně správné zátarasy, organismus může zkusit použít jinou terapii,” radí biochemik a imunolog.
„Pracuje se na tom od roku 2015. Letošní studie ukazuje, jak je výzkum náročný,“ podotýká Petr Cígler. Pro léčebné účely je třeba látku podávat opakovaně.
Průlomem by bylo, kdyby se dala aplikovat v podobě masti nebo nosních kapek. „Tím, jak zlepšili její stabilitu, šance tam je,” míní Marek Cebecauer.
Zdroj: ČRo – plus.cz
